Dopo tre anni di trattamento con la molecola luspatercept, circa la metà dei pazienti affetti da beta-talassemia riduce del 50% il fabbisogno di trasfusioni e il 12% ne ottiene l’indipendenza per più di due mesi.
Questi due dei nuovi risultati dello studio BELIEVE, presentati a Vienna al congresso dell’Associazione Europea di Ematologia.
Il nuovo farmaco, rimborsato da Aifa dal 2021, permette dunque un grande miglioramento della qualità di vita.
La beta-talassemia è una malattia genetica trasmessa da due genitori asintomatici o portatori sani, che colpisce circa 7mila persone in Italia, 5mila nella forma più grave, la ‘major’.
Richiede continue trasfusioni, ogni 2-3 settimane e per tutta la vita, con il rischio di incorrere in accumuli di ferro che possono danneggiare cuore, fegato e pancreas. Per questa ragione, devono essere assunti farmaci ferrochelanti, che a loro volta possono causare effetti collaterali. Lo studio internazionale BELIEVE, già pubblicato sul ‘New England Journal of Medicine’, ha evidenziato come, su più di 300 pazienti affetti da talassemia trasfusione dipendente, il 70% grazie a luspatercept ha ottenuto una riduzione iniziale del 33% del fabbisogno trasfusionale. La riduzione sale al 50% dopo 3 anni.
Questo farmaco, spiega Maria Domenica Cappellini, coordinatore del Nucleo Malattie Rare presso IRCCS Fondazione Cà Grande Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, “rappresenta una prospettiva di enorme interesse come alternativa alla terapia tradizionale di trasfusioni e ferrochelazione. Ovviamente la riduzione degli accessi in ospedale ha un importante impatto sulla qualità della vita”. Il trattamento è dunque in grado, sottolinea Silverio Perrotta, responsabile della UP Ematologia e Oncologia Pediatrica dell’Università degli Studi della Campania L. Vanvitelli, di “cambiare notevolmente la vita delle persone affette da beta-talassemia, con una riduzione importante dei periodi di assenza dal lavoro e una ricaduta minore sulle incombenze familiari. Oggi le indicazioni sono per gli adulti, ma c’è già un trial in corso per l’approvazione in fascia pediatrica, con età inferiore ai 18 anni: una grande prova della sua sicurezza. In molte Regioni italiane ci sono ancora delle difficoltà nella prescrizione nei pazienti adulti trasfusione dipendenti, ma presto – conclude – sarà disponibile in tutto il Paese”.
